中国科技论文统计源期刊 中文核心期刊
美国《化学文摘》《国际药学文摘》
《乌利希期刊指南》
WHO《西太平洋地区医学索引》来源期刊
日本科学技术振兴机构数据库（JST）
第七届湖北十大名刊提名奖
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第七届湖北十大名刊提名奖
我国儿童适宜药品严重短缺,儿童用药可及性问题日益受到关注。临床上儿童的液体管理尤其是晶体液的合理选择亟需专业的指导规范,为此,北京医药卫生经济研究会组织医学、医院药学、药物制剂和药事管理学专家进行研讨,基于国内外文献,编写《儿童晶体液临床应用专家共识》,推荐儿童晶体液的适宜品规,并给出建议增加的具体规格。
目的 探讨白杨素对高脂饮食诱导的家兔动脉粥样硬化(AS)干预作用及机制。方法 将24只雄性家兔随机分为3组:正常对照组、模型对照组和白杨素组,每组8只。模型对照组和白杨素组给予高脂饲料建立动脉粥样硬化模型,白杨素组给予白杨素25 mg·kg-1,正常对照组、模型对照组给予等体积0.5%羧甲基纤维素钠混悬液。给药8周后,分别观察血清脂质水平、主动脉病理学变化、主动脉超氧阴离子(O2·-)水平和氧化应激状态。结果 与模型对照组比较,白杨素组家兔血清总胆固醇(TC)、三酰甘油(TG)和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平显著降低(P<0.05),高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)水平升高(P<0.05),主动脉组织病理学变化减轻,主动脉O2·-水平和MDA水平显著降低(P<0.05),SOD活性显著升高(P<0.05)。结论 白杨素对高脂饮食诱导的家兔AS具有显著的干预作用,调节血脂和抑制主动脉氧化应激可能是白杨素抗AS作用机制之一。
目的 研究干细胞白血病(SCL)基因药物对糖尿病膀胱病(DCP)豚鼠受损膀胱Cajal样间质细胞(ICCs)表面c-kit蛋白表达的影响。方法 选取60只健康豚鼠单次腹腔注射1%链脲佐菌素(STZ)200 mg·kg-1构建豚鼠糖尿病膀胱病模型。按随机数字表法将27只糖尿病膀胱病豚鼠随机分为3组:实验组、阳性对照组和空白对照组,每组9只。实验组单次尿道灌注SCL基因重组慢病毒药物(滴度2×107 U)0.2 mL,阳性对照组单次尿道灌注空慢病毒液(不含SCL基因)0.2 mL,空白对照组单次尿道灌注磷酸盐缓冲液(PBS)0.2 mL。每组每次各选取3只豚鼠于灌注后第7,14,28天麻醉后取其膀胱,提取培养DCP豚鼠膀胱ICCs,于倒置显微镜下观察其细胞形态,将用绿色荧光抗体标记的ICCs置于激光共聚焦显微镜下检测ICCs细胞荧光强度,采用Western blotting检测ICCs表面c-kit蛋白的表达。结果 SCL基因重组慢病毒在14 d时转染效果最佳,激光共聚焦显微镜下观察到实验组ICCs荧光强度和c-kit蛋白表达较其他两组明显增强(P<0.05),与空白对照组比较,阳性对照组ICCs荧光强度和c-kit蛋白表达差异无统计学意义(P>0.05)。结论 慢病毒为载体将SCL基因药物转染入DCP膀胱后能使高糖环境下ICCs膜表面c-kit蛋白表达增强,可能有利于DCP膀胱受损的ICCs功能的恢复。
目的 了解国内外高危药品管理的研究前沿及研究热点,对国内外高危药品管理现状进行对比总结,以期为后期建立普遍适用的高危药品管理条例和符合我国医疗体系且切实可行的管理制度提供参考。方法 在Web of Science和中国知网(CNKI)数据库中以“高危药品管理”为主题词检索相关文献,时间1999—2019年,运用引文空间(CiteSpace)对筛选除重后的1336文献进行高被引文献、高频关键词、突变词等进行可视化分析和比较分析。结果 国外对高危药品管理的研究多集中于老年人用药安全以及高危药品的质量管理,国内则主要集中在医疗机构高危药品管理方法和效果评价等管理实践研究方面。用药安全和风险管理是国内外高危药品管理领域的共同研究热点。 结论 国外高危药品管理多重视老年人用药安全和风险控制因素分析,国内则多是关于规范管理的定性研究。
目的 界定我国高危药品风险控制责任主体及其对高危药品风险管理的诉求,为更科学、有效地开展高危药品风险管理提供参考。 方法 通过文献研究初步确定高危药品风险管理相关责任主体,依据米切尔评分原则设计调查量表,并通过两轮专家咨询,确定高危药品风险控制责任主体。根据专家在风险控制责任、风险控制参与度、风险处置能力三个维度的评分情况,计算责任指数并对其分类。通过现场问卷调查明确责任主体对我国高危药品风险管理上的诉求。 结果 专家咨询界定11个医院内部高危药品风险控制责任主体;确定医院管理人员、医生、护士、药师、质量控制部门为核心责任主体;医务人员对降低高危药品风险的诉求是需要定期的高危药品知识培训,其次是药师协助指导高危药品用药。 结论 加强医务人员高危药品知识培训,积极推进药师参与高危药品管理和使用,有利于我国高危药品的安全用药。
高危药品的药理作用显著且迅速,使用不当极易发生严重后果甚至危害生命,故加强高危药品的风险管理对减少用药差错、降低不良事件发生率有重要意义。医疗机构高危药品风险管理的核心是控制高危药品在医疗机构内部流通过程中对患者产生危害的可能性,目前国内大多数医疗机构使用失效模式和效应分析(FMEA)来进行高危药品的风险管理。随着医药科学技术的高速发展和医疗卫生体制的变革,FMEA已经无法满足于高危药品全面、精准的管理,研究者们开始探索高危药品风险管理的新技术和新方法,其中社会技术概率风险评估(ST-PRA)是一种可同时纳入人为和技术因素,并将风险量化的方法,但其在国内的应用尚不成熟。该文详细阐述FMEA和ST-PRA方法在高危药品风险管理中的应用,并对其进行总结和比较,以期为更科学、有效地开展高危药品风险管理时选择研究方法提供依据。
目的 分别对国内外关于儿科用药的文献进行分析,将国内外儿科用药研究进行对比和总结,以期为我国儿科用药研究提供参考。方法 分别以“Pediatric Drug”“儿科用药”为主题词,检索Web of Science核心合集和中国知网(CNKI),将检索得到文献记录导入CiteSpace软件,并从关键词共现分析、被引分析、热点变迁三个方面分析2009—2019年国内外儿科用药文献研究的前沿热点与研究趋势。结果 共分析中文文献2200篇,外文文献2509篇。关键词共现分析表明中文文献出现频率最高的关键词是:儿童用药、合理用药、安全用药等,外文文献出现频率最高的是:children、diagnosis、safety等。被引分析发现被引数较多的中文文献大部分为医院门诊的超说明书用药情况调查,而外文文献除对门诊用药情况的调查外更多着眼于药物开发相关的研究。热点变迁分析则显示出中外文文献儿科用药的相关临床研究均增多。结论 国内对儿科用药的研究集中在临床用药情况分析,儿科用药开发的相关研究较少,国家应鼓励儿童专用剂型、规格等药物研发工作的开展,完善儿童临床用药规范,加强儿童用药管理。
目的 总结湖北省儿童药品不良反应(ADR)发生的特点和规律,为儿童临床安全用药提供参考。方法 采用回顾性研究方法,收集2014年1月—2018年12月湖北省药品(医疗器械)不良反应监测中心的38 425例儿童ADR报告,从患者的性别、年龄、用药基本情况、ADR发生及上报情况等方面进行统计分析。结果 38 425例ADR报告中患儿男女比例为1.49:1;0~6岁患者构成比较高;给药途径以静脉注射为主,联合用药占23.7%;ADR累及系统器官主要包括皮肤及其附件损害(47.3%)、全身性损害(27.1%)、胃肠道紊乱(18.4%);12~14岁严重报告比例最高(10.4%);ADR上报人员以医生、药师和护士为主。结论 儿童中存在严重ADR,在临床用药过程中需要密切关注加强监测,特别是婴幼儿,以提高用药安全性。
目的 挖掘和评价促性腺激素释放激素激动剂类代表药物亮丙瑞林和戈舍瑞林上市后安全警戒信号,为两药的临床安全使用提供参考。方法 调取美国食品药品管理局不良事件报告系统 ( FAERS) 数据库2009年第1季度至 2019年第1季度接收的亮丙瑞林和戈舍瑞林的药品不良事件 ( ADE) 报告,采用报告比值比(ROR)法和比例报告比值(PRR)法进行不良反应 ( ADR) 信号挖掘,使用世界卫生组织(WHO)不良反应术语对报告中的不良反应描述用语进行标准化,筛选出有信号的不良反应进行分析和比较。结果 最终得到亮丙瑞林不良反应信号52个,戈舍瑞林不良反应信号100个,其中有17个信号为两者的重叠信号。亮丙瑞林较为特异的ADR有肺门淋巴结肿大、纵隔淋巴结肿大;戈舍瑞林较为特异的ADR有拔毛癖、失眠型睡眠障碍、恐慌症、胃扩张及听觉过敏。结论 该研究有效利用 ROR 法和 PRR 法挖掘出亮丙瑞林和戈舍瑞林的不良反应信号,为临床合理用药提供参考依据。
目的 研究小剂量环磷酰胺(CTX)治疗尖锐湿疣(CA)对表皮角质形成细胞(KCs)的干细胞性及分化的影响。方法 20例初发CA患者作为对照组(CA组);8例小剂量CTX治疗CA患者为治疗组(CTX组),10例正常包皮环切患者为空白对照组(NS组)。采用免疫组化方法,对比研究表皮干细胞标志物P63和整合素α6(ITGA6)以及成熟KCs标志物K10在3组之间的表达差异。结果 P63及ITGA6表达:NS组中主要表达于基底层;CA组表达量较NS组增多(P<0.01),而且表达部位不仅局限于基底层,在靠近基底层的棘层中也存在较多阳性表达;CTX组表达较CA组明显减少(P<0.01),阳性表达位置主要在基底层,而靠近基底层的棘层中仅有少量表达。K10表达:NS组表达于基底层以上的表皮结构中,基底层表达为阴性;CA组表达量较NS组明显减少(P<0.01),基底层不表达;CTX组中表达量较CA组明显增加(P<0.01)。结论 小剂量CTX疗法治疗后能使CA疣体中KCs的干细胞性减弱,而细胞终末分化能力增强。
肺孢子菌肺炎(PCP)是感染人类免疫缺陷病毒(HIV)和(或)艾滋病患者最常见和最严重的机会性感染。近年来,由于免疫抑制剂的广泛使用及器官移植手术的开展,非HIV感染的免疫缺陷患者中PCP的发病率呈持续增长。关于PCP在非HIV感染的免疫功能缺陷人群中的研究也随之增多。该文主要就患有PCP的非HIV感染的免疫缺陷患者的流行病学、发病机制、$\text{CD}_{4}^{+}$T细胞计数识别PCP风险的意义及其诊断与治疗进行系统综述,并提出一些目前急需解决的主要问题和挑战,以期更好地了解非HIV感染的免疫功能缺陷患者并发PCP的临床研究进展。
随着免疫治疗研究的深入,其在泌尿生殖系统肿瘤治疗中的地位越来越高。临床上目前已经有多个疫苗和免疫检查点抑制剂获批用于前列腺癌、肾癌和尿路上皮癌等多种泌尿生殖系统肿瘤的二线治疗。此外,还有许多正在进行的临床试验旨在探索免疫疗法与其他类型药物的联合应用,预测肿瘤免疫治疗疗效的标志物,以及免疫检查点抑制剂在一线、辅助治疗中的作用价值,以进一步提高免疫治疗的有效性和准确性,并扩大受益人群。该文从前列腺癌、肾癌和尿路上皮癌3种不同类型的泌尿生殖系统肿瘤出发,围绕肿瘤疫苗、免疫检查点抑制剂等治疗手段,总结免疫疗法在泌尿生殖系统肿瘤中的临床应用,并对其未来的治疗潜力进行讨论。
目的 建立黄连降脂合剂的质量标准。方法 采用薄层色谱(TLC)法对黄连降脂合剂中黄连、三七进行定性鉴别;采用高效液相色谱(HPLC)法测定黄连降脂合剂中葛根素。色谱条件:色谱柱为C18分析柱(250 mm×4.6 mm,5 μm),流动相为甲醇-水(25:75),检测波长为250 nm,流速为1.0 mL·min-1,柱温为30 ℃,进样量为10 μL。结果 在薄层色谱中能检出盐酸小檗碱和三七,葛根素在27.15~135.75 μg·mL-1范围内线性关系良好,加样回收率为97.00%(RSD为1.62%),3批次样品平均含量为7.01 mg·mL-1。结论 所建立的方法稳定可靠,可有效控制该合剂的质量。
目的 建立清血解毒合剂的高效液相色谱指纹图谱分析方法,为其科学的评价和质量控制提供实验依据。方法 通过高效液相色谱方法,采用伊利特C18色谱柱(4.6 mm×250 mm,5 μm),流动相为乙腈-0.05%磷酸溶液,梯度洗脱,柱温30 ℃,检测波长230 nm,流速1.0 mL·min-1,进样量10 μL,分析时间90 min,并采用国家药典委员会“中药色谱指纹图谱相似度评价系统”(2010版)软件对10批样品进行图谱处理。结果 以26号峰黄芩苷为参照物,共标出36个共有峰,色谱峰分离度良好,并指认7个色谱峰,分别为没食子酸、原儿茶醛、儿茶素、咖啡酸、芍药苷、甘草苷和黄芩苷。结论 该实验建立的指纹图谱方法准确,简单,稳定易操作,且专属性强,可作为清血解毒合剂质量控制的有效方法。
目的 建立高效液相色谱(HPLC)梯度洗脱法同时测定灵龙感冒胶囊中龙胆苦苷、马钱苷酸、獐牙菜苦苷、獐牙菜苷、粉防己碱、防己诺林碱、紫花前胡苷、羌活醇和异欧前胡素的含量。 方法 采用 ZORBAX SB-C18色谱柱(250 mm×4.6 mm,5 μm);流动相:乙腈-甲醇(1:1)-0.3%冰醋酸溶液,梯度洗脱;检测波长分别为240,280和315 nm;体积流量1.0 mL·min-1;柱温30 ℃。结果 龙胆苦苷、马钱苷酸、獐牙菜苦苷、獐牙菜苷、粉防己碱、防己诺林碱、紫花前胡苷、羌活醇、异欧前胡素分别在36.56~731.20, 2.99~59.80, 4.67~93.40, 1.58~31.60, 9.94~198.80, 4.26~85.20, 10.58~211.60, 2.46~49.20, 20.87~417.40 μg·mL-1范围内与峰面积呈良好线性响应,平均加样回收率分别为100.03%, 98.29%, 98.54%, 97.73%, 99.14%, 98.69%, 99.30%, 97.27%和99.62%, RSD分别为0.79%, 1.36%, 1.12%, 1.61%, 0.96%, 0.81%, 1.00%, 1.27%和0.99%(n=9)。结论 该方法对灵龙感冒胶囊中9种成分进行同时测定,准确可靠,重复性好,可用于灵龙感冒胶囊的质量控制。
目的 建立超高效液相色谱-串联质谱法同时测定蒲公英根和蒲公英叶中4种指标性成分的含量。方法 采用Dikma Endeavorsil C18色谱柱(100 mm ×2.1 mm,1.8 μm);流动相:0.1%甲酸溶液(A)-甲醇(B),梯度洗脱;流速:0.2 mL·min-1;柱温:35 ℃;ESI离子源,正离子扫描,多反应监测模式。结果 对香豆酸、咖啡酸、木犀草素、木犀草苷在选定的浓度范围内线性关系良好,其相关系数均>0.999 1,加样回收率为98.60%~100.34%,RSD为0.44%~1.62%,重复性、稳定性、精密度良好。结论 所建立的含量测定方法快速、简便、准确度高且重复性好,可用于蒲公英根与蒲公英叶样品的质量控制。
目的 研究复方缬草舒心滴丸的制备工艺。方法 采用滴制法制备滴丸,分别研究基质PEG4000/6000、药物-基质的比例、滴加速度和液体温度等因素对滴丸剂的影响,并以外观性状、重量差异和溶散时限等因素的总评分作为指标进行正交实验研究,优选复方缬草舒心滴丸的最佳制备工艺。结果 复方缬草舒心滴丸的最佳成型工艺为:PEG4000/6000(1:1)为基质,药物-基质的比例为1:3,料液温度为90 ℃,滴加速度为35滴·min-1,冷凝液液体石蜡温度区间为5~15 ℃。结论 优选的制备工艺稳定可行,可为复方缬草舒心滴丸的制备提供必要的参考。
目的 探讨他克莫司血药浓度及相关基因多态性与心脏移植术后新发糖尿病(NODAT)的相关性。方法 拟纳入移植术前无糖尿病的心脏移植受者。收集患者资料并检测rs2237895、rs5215、rs2276706和rs8450四个单核苷酸多态性(SNPs)位点。根据美国糖尿病协会(ADA)诊断标准判断NODAT。采用多元logistic回归分析他克莫司血药浓度对NODAT的影响,并建立NODAT风险预测模型。结果 共纳入101例心脏移植受者,其中NODAT 31例(30.7%)。NODAT组他克莫司剂量校正浓度(C0/D)显著高于非NODAT组(139.3比96.0,P=0.025)。他克莫司C0/D≥110 ng·mL-1/(mg·kg-1·d-1)[OR=4.52,95%CI (1.63,12.53),P=0.004]、年龄≥45岁[OR=4.99,95%CI(1.65,15.10),P=0.005]和体质量指数(BMI)≥25 kg·(m2)-1[OR=3.70,95%CI(1.38,9.93),P=0.009]是NODAT的独立危险因素。在NODAT风险预测模型中加入他克莫司C0/D≥110 ng·mL-1/(mg·kg-1·d-1)使风险预测模型的AUROC提高到0.788(P<0.001)。结论 他克莫司C0/D[≥110 ng·mL-1/(mg·kg-1·d-1)]、年龄(≥45岁)和BMI[≥25 kg·(m2)-1]是NODAT发生的独立危险因素。基于以上危险因素建立的NODAT风险预测模型具有较好的预测效能,可便捷地初步筛选出心脏移植术后NODAT的高危人群,以便及时干预,预防NODAT的发生。
目的 了解中性粒细胞缺乏(粒缺)与非粒细胞缺乏(非粒缺)恶性肿瘤及血液病患者感染病原菌的分布及耐药性特点。方法 对2016年7月1日—2017年8月31日于南京医科大学第一附属医院血液科、肿瘤科住院恶性肿瘤及血液病粒缺与非粒缺患者的临床分离株进行分析,所分离的菌株采用API鉴定系统或VITEK-2 Compact全自动细菌鉴定仪进行细菌鉴定,采用 VITEK-2 Compact全自动细菌鉴定仪或纸片扩散法进行药敏试验,用SPSS23.0版软件进行数据统计。结果 粒缺与非粒缺患者的送检标本分别分离出细菌154株和308株。粒缺与非粒缺患者革兰阴性菌、革兰阳性菌均分别占79.9%,19.5%。粒缺患者血液标本分离铜绿假单胞菌所占比例显著高于非粒缺患者(17.0%比5.6%,P<0.05),其痰液标本中各菌株检出率与非粒缺患者差异无统计学意义(P>0.05)。粒缺患者耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)及耐甲氧西林凝固酶阴性葡萄球菌(MRCNS)检出率与非粒缺患者差异无统计学意义(均P>0.05)。两组均未检出万古霉素、利奈唑胺耐药的革兰阳性菌。粒缺患者耐碳青霉烯肠杆菌科细菌(CRE)的检出率与非粒缺患者比较差异无统计学意义(22.7%比10.3%,P<0.05),而粒缺患者不发酵糖革兰阴性杆菌检出率与非粒缺患者比较差异无统计学意义(35.8%比24.8%,P>0.05)。结论 该院粒缺和非粒缺感染患者病原菌的分布和耐药情况与国内外报道不尽相同,临床应根据本地区、医院病原菌的分布和耐药性特点来选择恰当、有效的经验性抗感染治疗药物。
目的 临床药师参与门诊随访,结合治疗药物监测(TDM),提升药学服务水平。方法 临床药师通过参与1例肾移植术后他克莫司致癫痫患者的诊治过程,整理并分析用药,同时利用TDM,及时调整治疗方案。结果 该患者发生癫痫为他克莫司浓度过高所致,临床药师通过参与优化临床治疗方案,使严重不良反应得以完全缓解。随访至今,未再发生免疫抑制剂相关不良反应。结论 临床药师应积极参与门诊随访,评估药物疗效,并根据TDM结果,调整个体化用药方案,提升药学服务水平,促进临床用药的安全有效。
目的 通过决策树优化伏立康唑的个体化用药,为决策伏立康唑用药方案提供更好的建议,保障伏立康唑的用药疗效及安全性。方法 临床药师考量相关因素(肝功能、合并用药、基因型)获取相关资料,进行信息整合,建立伏立康唑个体化给药决策树,并依据决策树予以初始治疗方案,再根据血药浓度进行后期调整。结果 根据决策树,对伏立康唑用药前后相关影响因素进行全面分析,综合权衡,为临床提供安全有效的用药建议。结论 应用伏立康唑决策树能为临床提供便捷、精准的用药方案,保障伏立康唑的疗效和安全性,体现临床药师的工作价值。
目的 探讨临床药师在硬皮病合并类固醇糖尿病(SDM)以及糖皮质激素诱导骨质疏松症(GIOP)患者中治疗方案调整思路及监护要点。方法 临床药师参与1例因硬皮病长期应用糖皮质激素导致SDM和GIOP患者的治疗,分析糖皮质激素剂量的调整、SDM药物选择以及骨质疏松症防治重点,对患者进行用药指导和监护,期望有效控制病情的情况下,减少不良反应。结果 临床医生采纳药物调整方案建议,患者依从性好,病情好转且无明显不良反应发生。结论 临床药师根据指南,结合患者病情和药物特点,全程参与治疗方案调整,监护患者用药,提高医生及患者的安全合理用药的意识,在治疗中发挥重要的作用。
目的 回顾分析湖北省内妇幼保健院抗菌药物使用情况,为抗菌药物临床应用管理提供参考。方法 收集2012—2019年湖北省76家妇幼保健院医院年度数据,包括抗菌药物品种、抗菌药物使用率、抗菌药物使用强度(DDDs)、Ⅰ类切口手术预防使用抗菌药物、病原学检查及特殊使用级抗菌药物会诊情况等,对2012—2019年数据进行纵向比较。结果 2012—2019年76家妇幼保健院抗菌药物的品种约30个;门急诊和住院患者抗菌药物使用率呈下降趋势,门诊患者由29.4%下降至19.2%,急诊患者由15.2%下降至13.1%,住院患者由68.2%下降至58.4%;DDDs由56.3下降至38.2;抗菌药物的微生物送检率持续上升,特殊使用级抗菌药物微生物送检率由33.4%上升至62.2%,特殊使用级抗菌药物会诊率由56.1%提高至81.1%;Ⅰ类切口预防使用抗菌药物比例由48.4%降至25.2%,品种选择合理率由73.4%上升至89.6%,时机合理率由62.1%提高至76.5%,抗菌药物疗程≤24 h的比率由51.8%提高至72.4%。结论 湖北省内妇幼保健院抗菌药物临床应用指标趋向合理,但仍有部分指标没有达到国家的规定值,还需要进一步规范管理。
目的 调查我国中等城市唐山医生治疗罕见病药物现状。方法 采用自行设计的调查问卷,对唐山市14家二级甲等以上公立综合医院2083名在岗临床医生,进行治疗罕见病药物现状问卷调查。结果 34.2%罕见病患者全部用国产药,34.5%罕见病患者医保报销比例>50%,5.8%罕见病患者曾获得过社会捐助药品,53.1%罕见病患者是从医院药房买药。 结论 唐山市罕见病患者用药负担较重,罕见病治疗药物的可及性较差。
规范以健康受试者为研究对象的临床试验中不良事件的判断标准,探讨不良事件通用术语评价标准(CTCAE)在健康受试者临床试验中的适用性,是研究者、机构和临床试验监管部门关注的问题。明确不良事件定义、重视不良事件轨迹、借鉴国外标准,提出我国健康受试者早期临床试验不良事件的判断策略具有重要的意义。
2004年3月前,美国Esperion制药公司就致力于调节血脂异常药物的研发工作,研制与开发一种先导候选产品:三磷酸腺苷(ATP)-柠檬酸裂合酶(ATP-citrate lyase,ACL)抑制药——bempedoic acid (贝培多酸),用于降低内源性胆固醇,并通过上调LDL受体降低LDL-C水平升高,减轻肌肉相关副作用。除了作为单一疗法的贝培多酸片剂之外,还开发与尼曼-匹克C1型类似蛋白的胆固醇吸收抑制药:贝培多酸与依折麦布(ezetimibe)固定剂量组合的复方制剂可抑制小肠中胆固醇的吸收,降低肝脏细胞里胆固醇的含量,促使循环中胆固醇的吸收增加,从而降低血液中胆固醇含量。用于辅助饮食治疗的原发性高脂血症、混合型高脂血症、纯合子家族性高胆固醇血症和纯合子谷甾醇血症(植物固醇血症)。Esperion公司于2019年5月5日向美国食品药品管理局(FDA)递交贝培多酸薄膜包衣片及其与依折麦布复方片的新药上市申请(NDA),美国FDA分别于2020年2月21日和26日批准贝培多酸薄膜包衣片及其与依折麦布复方片上市,商品名为Nexletol?及Nexlizet?。2019年1月14日,美国Esperion 生物制药公司与日本第一三共制药欧洲分公司签署许可协议,许可该公司在包括瑞士在内的欧洲经济区内对贝培多酸及其与伊折麦布复方片剂进行独家开发、上市、生产和商业化经营权。2020年4月7日欧盟委员会(EC)批准日本第一三共制药欧洲分公司的贝培多酸及其与伊折麦布的复方片剂可临床使用,2020年4月24日欧洲药品管理局(EMA)批准这2种片剂上市,商品名分别为Nilemdo?和Nustendi?。该文对贝培多酸片薄膜包衣片及其与依折麦布复方片的非临床和临床药理毒理学、临床研究、不良反应、适应证、剂量与用法、用药注意事项及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍。
